팬데믹은 바이오제약 산업의 글로벌 스트레스 테스트 역할을 했습니다. 정부, 민간 투자자 및 제약 회사는 백신 연구, 제조 능력, 콜드체인 물류 및 플랫폼 기술에 막대한 투자를 했습니다. 특히 mRNA는 복잡한 생물의약품을 개발하고, 확장하며, 가속화된 일정에 따라 제공할 수 있음을 입증했습니다. 이러한 모멘텀은 전염병을 넘어서는 혁신의 물결을 촉진하며 계속 이어졌습니다. 오늘날의 파이프라인은 10년 전에는 개발되지 않았던 복잡한 치료 기법을 처리할 수 있는 보다 능력 있고 민첩하며 장비를 갖춘 바이오제약 부문을 반영합니다. 바이오제약 파이프라인은 세포, 유전 및 분자 수준에서 질병을 표적으로 하는 첨단 요법이 점점 더 주도하고 있습니다. 아래는 세포 요법 분야에서 업계의 미래를 형성하는 가장 영향력 있는 범주에 대한 분석입니다.
세포 요법
세포 요법은 살아있는 세포를 사용하여 생물학적 기능을 복구, 대체 또는 강화합니다. 이러한 치료 중 많은 수의 기초가 수년 동안 존재했지만, 상용 파이프라인으로의 진출은 생물 공정, 자동화, 분석 및 콜드 체인 운송에서 이루어진 최근 발전의 직접적인 결과입니다. 이러한 치료는 암, 희귀 질환 및 면역 장애를 위한 치료를 변화시키고 있습니다. 그러나 이러한 복잡성으로 인해 제조, 보관 및 포장 전반에 걸쳐 탁월한 정밀도가 요구됩니다.
세포 요법이 지금 부상하고 있는 이유
- 제조 기술이 성숙하여 보다 일관되고 확장 가능한 세포 확장이 가능해졌습니다.
- 코로나19 기간 동안 극저온 물류 인프라가 크게 확장되어 저온 운송을 실행할 가능성이 더욱 높아졌습니다.
- 규제 기관은 이제 세포 기반 제품에 대한 보다 명확한 프레임워크를 갖추고 있어 일정이 가속화됩니다.
- 환자를 개별 생물학적 물질 또는 요법(체인 식별 또는 COI 추적이라고 함)에 연결하는 데 사용되는 디지털 시스템의 발전 덕분에 상용 규모에서 자가 요법을 보다 실행 가능하게 만드는 데 도움이 되었습니다.
공급원에 의해 주도되는 신흥 세포 요법
자가 요법
세포는 환자로부터 채취하여 통제된 환경에서 수정 또는 증식시킨 후 동일한 환자에게 다시 주입합니다. 이는 엄격한 COI 추적, 특수 포장 및 정밀한 물류가 필요한 고도로 맞춤화된 요법입니다. 바이오제약이 10년 전에는 대규모로 실현할 수 없었던 개별화된 배치를 지원하는 디지털, 물류 및 제조 시스템을 갖추고 있기 때문에 현재 자가 요법이 더욱 빠르게 부상하고 있습니다.
동종이계 요법
세포는 기증자로부터 공급되며 다수의 환자를 위한 "기성" 치료제로 사용됩니다. 동종이계 프로그램은 확장성 향상을 목표로 하지만 강력한 생물 공정, 표준화된 포장 형식 및 장기 보관 기능이 필요합니다. 거부반응 위험을 줄이고 제조를 확장하는 데 도움이 되는 세포 조작, 면역요법, 품질 관리의 발전으로 인해 현재 동종이형 요법이 부상하고 있습니다.
질병에 의해 주도되는 신흥 세포 요법 유형
질병과 싸우기 위해 세포의 특수한 공학 및 프로그래밍이 이루어진 몇 가지 사례가 있습니다. 조혈모세포 이식(HSCT)은 가장 초기에 확립된 세포 요법 중 하나입니다. HSCT는 혈액암 및 장애를 치료하기 위해 혈액 형성 줄기세포를 사용합니다. HSCT는 새로운 요법이 아니지만, 다음과 같이 개발된 여러 보다 발전된 세포 요법의 토대 역할을 합니다.
- CAR T세포 요법: 여기에는 질병에 대항하는 기능을 향상시키기 위해 환자 세포를 유전적으로 변경(즉, 유전자 변형)하는 것이 포함됩니다. T세포는 키메라 항원수용체(CAR)로 조작되어 높은 정밀도로 암세포를 표적 공격합니다. CAR-T는 유전자 편집 도구의 발전, 폐쇄 시스템 세포 처리, 개선된 동결 보존 기술 덕분에 빠르게 확장되었습니다.
- 종양 침윤 림프구(TIL) 요법: 이는 유전적으로 환자 세포를 변경하고, 종양에서 림프구를 추출한 후 확장한 후 재주입하여 고형암을 공격하는 것과 관련되어 있습니다. 한때 연구 센터로 제한되었던 TIL 요법은 최신 자동화 및 분석이 이제 대규모로 일관성 있는 세포 확장을 지원함에 따라 널리 보급되고 있습니다.
- 중간엽 기질 세포(MSC) 요법: 이 요법은 중간엽 줄기세포를 사용하여 면역반응을 억제하거나 염증성 및 퇴행성 병태 전반에서 조직 재생을 촉진합니다. MSC 요법은 더 나은 특성분석 방법, 개선된 효능 분석, 최신 폐쇄형 시스템 생물반응기 덕분에 새롭게 대두되고 있습니다.
- 수지상 세포 백신: 이 세포는 종양 항원을 인식하도록 훈련되어, 암세포를 검출하고 파괴하는 면역계의 능력을 증강시킵니다. 종양 항원 발견, 고처리량 염기서열분석, 폐쇄형 시스템 세포 처리 기술에서 이루어진 최근의 발전으로 인해 한때는 실험적이었던 이 접근법을 임상 개발의 새로운 단계로 전환시켰습니다.
코로나19 이후의 투자, 인프라 및 과학 역량의 급증은 바이오제약의 가능성에 영향을 미쳤습니다. 한때 연구 환경에서만 존재했던 세포 요법은 현재 상업적 가용성으로 발전하고 있으며, 강력한 제조 시스템, 확장된 콜드체인 용량, 보다 명확한 규제 경로에 의해 뒷받침되고 있습니다. 업계가 세포 및 유전자 수준에서 작용하는 치료제로 계속 전환함에 따라, 바이오제약 회사와 그 업계 파트너는 초기 연구부터 포장, 보관, 배송에 이르기까지 모든 개발 단계에서 혁신을 이루기 위해 노력하고 있습니다. 지난 5년 동안 생성된 모멘텀은 고도로 개인화되고 매우 강력한 요법이 예외가 아니라 기대사항이 되는 업계를 미래를 위해 포지셔닝해 왔습니다.
원문
- https://www.cap.org/member-resources/articles/allogeneic-cellular-therapy-diagnostic-challenges-and-opportunities-for-laboratory-practice https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2666634025001047
- https://blog.dana-farber.org/insight/2017/03/autologous-vs-allogenic-stem-cell-transplants-whats-the-difference/
- https://patienteducation.asgct.org/understanding-cell-gene-therapy/what-is-cell-therapy
