PDUFA(전문의약품 허가신청자 비용부담법)는 1992년에 의회에서 통과되어 법률로 제정되었습니다. PDUFA는 신약 신청 및 바이오로직 면허 신청을 위한 수수료 기반 체계를 구현했습니다. 이것의 주된 목표 중 하나는 자금을 제공하여 더딘 속도를 보이고 있는 FDA의 신약 심사 과정의 속도를 높이는 것이었습니다. 구체적으로 말해, 발생한 수수료를 통해 다른 성과 목표에 더해 FDA 심사 담당 직원의 확장이 가능할 것입니다. 효율성을 더 자세히 추적하고 장기적으로 방향성을 개선할 수 있도록 이 법은 5년에 한 번 의회에서 재승인 투표를 거쳐야 합니다. FDA는 현재 PDUFA VI에 따라 운영되고 있습니다. 2022년, 의회는 2023~2027 회계연도에 적용될 PDUFA VII 투표를 실시할 예정입니다.
영향력이 있는 이 이니셔티브가 생겨나게 된 배경은 사실 제약 산업에서 미국이 갖고 있는 수준 이하의 성과와 지위 때문이었습니다. 요컨대 심각한 자금 지원 부족으로 인해 FDA 제약 심사 운영은 치료법 개발의 기하급수적인 성장에 비해 미비한 상황에 처해 있었습니다. PDUFA가 나오기 전 몇 년 동안, 신약 중 70%가 미국 이외의 지역에서 최초로 승인을 받았습니다. 예상보다 오래 지속된 FDA 과정이 성과 달성 지연의 한 가지 큰 원인이 되었습니다. 예를 들어 1987년과 1988년 기준, FDA의 NDA 심사는 각각 평균 29개월, 27개월이 소요되었습니다. 미국이 PDUFA를 통해 제약 혁신에 있어 차지하고 있는 지위를 개선하고자 노력했지만 엄격한 안전성 및 과학적 표준을 양보할 수는 없다는 점 역시 확실히 드러났습니다.
이 법의 이중 수수료 구조(약품당 신청 수수료 및 복제약이 없는 승인된 약품에 대해 연간 프로그램 수수료 부과)를 통해 FDA 직원 충원을 확대하고 심사 과정을 정비하는 데 시급하게 필요했던 자금을 축적할 수 있게 되었습니다. 1987년과 1988년이었다면 심사는 2년 넘게 끌었을 것입니다. 1993년과 1994년(PDUFA 제정 직후)에는 심사가 평균 17개월로 끝났습니다. 현재는 표준 NDA/BLA 심사에 10개월이 소요되고, 특정 승인은 6개월 이내에 완료됩니다. 코로나 시대의 EUA가 이후 반복된 과정을 위한 PDUFA 일정 옵션 제안에 영향을 주는지 여부를 지켜보는 일은 흥미로울 것입니다.
산업 분야의 포장 공급업체에게 있어서는 이 법과 “PDUFA 기한”에 대한 인식과 이해가 있다면 제약 분야 고객에게 더 나은 서비스를 제공하는 데 도움이 될 것입니다. 신약이나 바이오로직 면허 신청이 접수되면 FDA는 PDUFA 기한을 할당하게 되고, 그 날짜가 되면 관련된 모든 사람이 출시까지 업무를 진행할 수 있게 됩니다. 이전 게시물에서 설명한 대로, PDUFA 기한을 기준으로 포장 활동과 설계 요소의 일정을 잡는 것이 원활하게 제때에 출시할 수 있도록 포괄적으로 지원하는 유일한 방법입니다.
또한 표준 10개월 걸리는 일정을 더욱 단축할 수 있는 특별 FDA 지정에 대해서도 알아 두어야 합니다. 이러한 지정에는 우선 심사, 혁신적 치료법, 고속 승인 및 패스트 트랙이 포함됩니다. 처음에 고객의 고유한 요소에 대해 질문하게 되면 스스로 충분한 정보를 가지고 있음을 알리고 중요한 기대치를 확인할 수 있게 됩니다.
많은 부분에 있어 PDUFA 덕분에 FDA의 모델은 오늘날 글로벌 “황금 표준”으로 여겨지고 있습니다. PDUFA VI(2017~2022년)는 환자 경험과 통찰력을 심사 과정에 적극적으로 적용합니다. 그것은 임상실험 설계와 통계적인 방법론의 혁신, 약품 개발 및 환자 니즈의 효율성 증대를 증진합니다. 또한 이 법은 미국이 신약 출시 분야에 있어서 전 세계적인 선두주자의 지위를 달성하는 데에도 도움이 되었습니다(2019년 기준 69%). 어쩌면 가장 큰 감명을 줄지 모르는 결과도 있습니다. 바로 FDA, 약품 제조사, 연구원 및 통계학자, 그리고 환자와 가족 사이에서 협업 관계가 형성되었다는 것입니다. 현재와 미래에 정보를 제공하고 성과 목표의 방향성을 제시하는 더 좋은 방법이 무엇이겠습니까? PDUFA VII 재승인이 2022년으로 다가오고 있습니다. 귀사가 변화를 만들 수 있는 새로운 기회에 전략적으로 대응하는 데 도움이 될 수 있는 더 많은 진행 상황에 주목해 주십시오.
리소스:
https://www.phrma.org/en/Advocacy/Research-Development/PDUFA
https://www.pharmasalmanac.com/articles/drug-approval-trends-significant-acceleration-in-recent-years
https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments
